Em um país de dimensões continentais como o Brasil, com mais de oito milhões de quilômetros quadrados e quase metade do território da América do Sul, o CEP ainda influencia o acesso à saúde. As desigualdades sociais, econômicas e regionais fazem com que o caminho até tratamentos especializados seja muito diferente para quem vive em um bairro rico de um grande centro urbano ou em comunidades mais vulneráveis, onde acessar medicamentos de alta complexidade pode significar enfrentar uma jornada longa, burocrática e, muitas vezes, inviável.
Em contrapartida, a velocidade da inovação médica nunca foi tão grande. Novas terapias vêm mudando a história natural de doenças graves e raras, oferecendo perspectivas que eram impensáveis há poucos anos. Mas existe uma distância que ainda separa o avanço científico do benefício real aos pacientes: o acesso.
E no Brasil, o desafio é especialmente complexo. Embora o SUS tenha sido concebido para garantir acesso universal à saúde, a incorporação de tecnologias cada vez mais sofisticadas coloca em evidência uma das principais tensões dos sistemas públicos contemporâneos: como conciliar inovação, equidade e sustentabilidade.
Então, como garantir que os avanços da ciência cheguem aos pacientes no tempo adequado e de forma equitativa? A resposta passa por um dos maiores desafios dos sistemas de saúde modernos: transformar inovação em acesso real.
Financiamento e acesso: o desafio da inovação
O Sistema Único de Saúde (SUS) é uma das maiores políticas públicas de inclusão social do mundo, estruturado sobre os princípios da universalidade, equidade e integralidade. Na prática, isso significa que todo cidadão brasileiro tem direito ao acesso à saúde, independentemente de sua condição socioeconômica ou local de residência.
Entretanto, os avanços da medicina vêm impondo novos desafios aos sistemas de saúde. À medida que surgem terapias cada vez mais direcionadas, capazes de transformar o prognóstico de doenças graves e raras, cresce também a pressão sobre os mecanismos de financiamento e incorporação dessas tecnologias. O desafio deixa de ser apenas garantir acesso e passa a ser definir como viabilizar esse acesso de forma sustentável e equitativa.
A discussão é especialmente relevante nas doenças raras. Embora individualmente pouco frequentes, essas condições afetam milhões de pessoas e frequentemente apresentam necessidades médicas não atendidas. Nos últimos anos, o avanço tecnológico ampliou significativamente as opções terapêuticas disponíveis, mas a chegada dessas inovações ao sistema público nem sempre acompanha a velocidade do desenvolvimento científico.
Nesse contexto, ganham relevância as decisões de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), conduzidas no Brasil pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC). Além de eficácia e segurança, as análises consideram aspectos como custo-efetividade e impacto orçamentário, buscando equilibrar o acesso dos pacientes com a sustentabilidade do sistema.
Quando a incorporação não ocorre, entretanto, surgem outros desafios. Muitos pacientes recorrem à judicialização como alternativa para obter tratamentos não disponibilizados pelo SUS, criando um cenário que frequentemente amplia desigualdades e dificulta o planejamento dos gastos públicos. Por isso, especialistas defendem que o debate sobre acesso à inovação também inclua mecanismos alternativos de financiamento e compartilhamento de risco, capazes de ampliar o acesso sem comprometer a sustentabilidade do sistema.
É nesse cenário que se inserem as discussões sobre a integralidade do cuidado em doenças raras e o acesso a terapias inovadoras no Brasil.
Doenças raras desafiam modelos tradicionais de incorporação
O desenvolvimento científico das últimas décadas transformou o cenário das doenças raras. Terapias direcionadas, medicamentos biológicos e novas abordagens vêm ampliando as possibilidades de tratamento para condições que até pouco tempo contavam apenas com cuidados de suporte.
Entretanto, a incorporação dessas tecnologias desafia os modelos tradicionais de avaliação utilizados pelos sistemas de saúde. Populações reduzidas, menor disponibilidade de evidências clínicas e altos custos de desenvolvimento frequentemente geram incertezas para gestores e avaliadores de tecnologia.
Em doenças raras, o debate ultrapassa a análise convencional de custo-efetividade e passa a incorporar fatores como gravidade da condição, ausência de alternativas terapêuticas e impacto da progressão da doença sobre pacientes, famílias e sistemas de saúde.
O caso da neuromielite óptica
A neuromielite óptica (NMO) ilustra os desafios enfrentados por pacientes com doenças raras na busca por acesso a terapias inovadoras.
A NMO é uma doença autoimunecaracterizada por surtos graves, imprevisíveis e recorrentes no sistema nervoso central que podem resultar em incapacidades permanentes, como a perda de visão e paralisia1.Apesar dos avanços regulatórios e da disponibilidade de terapias aprovadas para a doença no país, o acesso ainda é limitado, efalta de um tratamento específico faz com que muitos pacientes não tenham o manejo adequado da condição, segundo a Coordenadora do Departamento Científico de neuroimunologia da Academia Brasileira de Neurologia, Ana Piccolo.
“Embora já existam medicamentos aprovados no Brasil especificamente para o tratamento da NMO, estes ainda não estão disponíveisl nem no SUS nem na saúde suplementar. Com isso, muitos pacientes acabam sem tratamento adequado”, detalha a médica.
No entanto, o acesso às novas tecnologias em saúde, diante dos avanços da medicina, exige equilíbrio entre as necessidades dos pacientes e a limitação dos recursos orçamentários, o que torna essa questão especialmente complexa.
A neurologista cita que, nos últimos dois anos, duas opções inovadoras com anticorpos monoclonais – medicamentos de terapia biológica eficazes para prevenir novos surtos e proteger o sistema nervoso – foram submetidas à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), sem sucesso na incorporação2,3.
“Existe uma dificuldade importante em equilibrar o custo por paciente com o benefício populacional. Como as doenças raras afetam um número reduzido de pessoas, surge o desafio de como o sistema público deve lidar com tratamentos de elevado custo individual. Sob uma ótica puramente econômica, a relação de custo-efetividade pode parecer desfavorável. Mas isso também cria outro problema: quando a Conitec não recomenda a incorporação, pacientes acabam recorrendo à judicialização, o que aprofunda desigualdades, já que nem todos conseguem acessar esse caminho”, analisa Ana Piccolo.
A discussão sobre a integralidade da assistência farmacêutica foi responsável, em 2011, pela criação da Lei 12.401, que além de criar a CONITEC, definiu ainda a integralidade como sendo, basicamente, “a garantia de acesso aos medicamentos constantes em protocolos clínicos e em relações de medicamentos elaboradas pelos gestores do SUS”4.
Apesar dos avanços desde 2011, o modelo utilizado pela CONITEC ainda desperta debates relevantes. Especialistas apontam desafios crescentes diante da chegada de terapias altamente inovadoras, especialmente em doenças raras. sobre as quais não é muito claro quais os reais critérios aplicados pela comissão nas tomadas de decisão. Debates crescentes aparecem entre especialistas acerca dos limiares implícitos e explícitos aplicados às análises econômicas desenvolvidas e também sobre as alternativas para a não incorporação, especialmente diante das tensões entre restrições orçamentárias e o princípio da universalidade do SUS.5
Para a médica Ana Piccolo, a construção de soluções é possível, desde que haja diálogo entre indústria, governo e todos os atores envolvidos, com desejos e esforços sinceros. O desafio está em construir caminhos que conciliem a necessidade dos pacientes com a sustentabilidade do sistema.
A médica trabalha junto com a CONITEC e um grupo de especialistas na formulação do PCDTProtocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT) para NMO no SUS. Além das discussões sobre financiamento e incorporação, a Dra Ana destaca a importância deste trabalho como instrumentos para organizar o cuidado e definir critérios transparentes de acesso.
“No caso da NMO, a elaboração do primeiro protocolo específico representa um avanço importante para estruturar a linha de cuidado e apoiar futuras decisões de incorporação. O documento deve ficar pronto e ser publicado até o final desse ano, e constitui um passo fundamental para que novos medicamentos específicos e capazes de conter a progressão da doença possam ser incorporados e disponibilizados para os pacientes pelo sistema público de saúde”, reforça.
Quando a não incorporação gera novos custos
É também de fundamental importância discutir como a não incorporação de uma tecnologia impacta o sistema de saúde.
Para especialistas consultados durante o desenvolvimento desta matéria, o desafio em doenças raras não está apenas em decidir quais tecnologias incorporar, mas também em construir mecanismos capazes de reduzir a distância entre a avaliação regulatória e o acesso efetivo.
“Precisa haver uma conversa entre os diferentes atores envolvidos para buscar alternativas viáveis dentro da realidade do sistema de saúde brasileiro. Em vez de uma lógica exclusivamente binária entre incorporar ou não incorporar, é importante explorar mecanismos que permitam ampliar o acesso de forma sustentável. Uma alternativa seria estruturar perfis de pacientes dentro do PCDT, permitindo o uso das diferentes moléculas de acordo com cada subgrupo. Assim, tratamentos de maior custo poderiam ficar reservados para situações em que as opções eficazes e menos onerosas não apresentassem resposta adequada”, defende.
Diante da crescente complexidade das decisões de incorporação, diferentes países vêm adotando mecanismos inovadores para ampliar o acesso a terapias de alto custo sem comprometer a sustentabilidade dos sistemas de saúde.
Entre as alternativas estão acordos de compartilhamento de risco, modelos de pagamento por desempenho e incorporações condicionadas à geração de evidências em vida real. Essas estratégias permitem dividir incertezas entre financiadores e desenvolvedores de tecnologia, criando caminhos intermediários entre a incorporação plena e a negativa de acesso.
Por fim, fica uma importante reflexão: o avanço das terapias para doenças raras evidencia um dos principais desafios contemporâneos dos sistemas públicos de saúde, que é transformar inovação científica em acesso real. Mais do que decidir quais tecnologias incorporar, o debate passa pela construção de mecanismos capazes de equilibrar equidade, sustentabilidade e velocidade de acesso. Em um cenário de rápida evolução terapêutica, ampliar o diálogo entre governo, especialistas, pacientes e indústria será fundamental para que a universalidade prevista na Constituição acompanhe os avanços da medicina.
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